ヒトのカーディオスフェア由来細胞は後期DMDの機能を改善できるか?

専門家らは、進行したデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)患者の上肢および心機能の低下抑制に対するCAP-1002(同種カーディオスフェア由来細胞集団)の安全性と有効性に関する新たな結果を報告した。

WMS2021バーチャル大会で発表した米国カリフォルニア大学デービス校のCraig McDonald教授は、Halt Cardiomyopathy Progression-2(HOPE-2)試験と呼ばれる多施設共同無作為化二重盲検プラセボ対照臨床試験で得られた結果を要約した。