異染性白質ジストロフィーのCNS/PNSの脱髄に対する遺伝子治療の効果

EAN 2020で発表された研究で、レンチウイルス造血幹細胞及び前駆細胞遺伝子治療(HSPC-GT)は遅発性の小児疾患における脱髄及び脳萎縮を予防又は停止させる可能性が示唆されている。