神経筋疾患の遺伝子治療について学んだ教訓

WMS 2020で開かれたパネルディスカッションで、神経筋疾患(neuromuscular disorder、NMD)の遺伝子治療の専門家が、新規遺伝子治療の投与及び安全性の問題について議論した。

議論の要点は次のとおりである。