実臨床試験でDMD患者の臨床的に重要なマイルストーンを予測する

ロンドン及びパリにある複数の専門施設の研究者が、筋力及び筋肉構造を測定するツールを組み合わせて、標準化応答平均(standardized response mean、SRM)が高い歩行不能なデュシェンヌ型筋ジストロフィー(Duchenne muscular dystrophy、DMD)患者の繊細な運動機能転帰について報告した。

英国・オックスフォード大学MDUK Oxford Neuromuscular CentreのCharlotte Lilien氏が、WMS 2021バーチャル会議で発表を行い、歩行不能なDMD患者の上肢疾患の進行に関する縦断的、前向き、自然史研究が欠如していることを述べた。