学会ニュース 学会ニュース 神経科学領域の主要な国際・国内学会のハイライト 公開日： 2022年 10月 15日

COMET試験の最新の結果から遅発型ポンペ病に対するavalglucosidaseの長期有効性が明らかに

WMS 2022で発表されたデータによると、COMRT試験の長期の追跡調査データによって、遅発型ポンペ病患者でavalglucosidase alfa（AVAL）による肺及び運動機能の持続的改善が示された。

COMET試験は、AVALの有効性と安全性をアルグルコシダーゼアルファ（ALGLU）と比較した第Ⅲ相無作為化試験であった。いずれの薬剤も、20 mg／kgの用量で2週間ごとに49週間にわたって投与された。